Знаменита технологія CRISPR/Cas9, яка дозволяє вносити зміни в геном вищих організмів, включаючи людину, стала справжнім проривом в генетиці і відкрила перед вченими практично нескінченні можливості для експериментів, передає TrueUA з посиланням на Nature.
Саме на неї роблять ставку в надії одного разу перемогти такі захворювання, як рак, ВІЛ, спадкові генетичні хвороби і багато інших.
Проте CRISPR/Cas9 далеко не ідеальний інструмент, тому вчені постійно намагаються знайти йому гідну альтернативу.
Схоже, що вченим з кембриджського Інституту Броуда, нарешті, це вдалося. Перші експерименти по редагуванню генів в геномах живих істот датуються початком XX століття, починаючи з моменту відкриття механізму індукованого мутагенезу.
До середини XX століття ученим вдалося досить точно модифікувати гени бактерій, але для того, щоб вносити такі зміни в гени людини, знадобилося ще декілька десятиліть.
Система CRISPR/Cas9, спочатку відкрита у кінці 80-х як захисний механізм бактерій від вірусів, дійсно стала свого роду революцією в науці.
У її основі лежить білок CAS, що розрізає генетичні послідовності. В даний момент ця технологія активно використовується в численних дослідах з редагуванням генома самих різних організмів, у тому числі і людських.
Новий інструмент редагування генома, створений в Кембріджі, на відміну від CRISPR/Cas9, не розрізає ланцюжок нуклеотидів, а точково замінює в ній виключно усе найнеобхідніше, не руйнуючи при цьому загальну структуру.
Робиться це за допомогою особливого ферменту, що дозволяє міняти в ДНК окремі пари азотистих підстав.
Подібна точність в редагуванні генів в осяжному майбутньому дозволить ученим отримати перемогу безліччю спадкових захворювань, наприклад, над серповидноклітинною анемією і муковісцидозом.
Революційну методику вчені вже встигли випробувати на ряду бактерій. У їх ДНК точково модифікували ген, що відповідає за стійкість до певного антибіотика.
Після чого бактерії втратили усілякий захист від цього препарату і почали гинути. Але на цьому вчені вирішили не зупинятися і провели зворотний експеримент, повернувши бактеріям колишній захист. Експеримент також завершився вдало.
Команда дослідників вважають, що їх інструмент редагування набагато гнучкіший і ефективніший, ніж CRISPR/Cas9, тому з часом він відтіснить застарілу систему на другий план.
Результати досліджень були опубліковані в журналі Nature.
